USA
Université de Californie Irvine

Trial of UCI stem cell therapy for spinal muscular atrophy is proposed

Irvine Stem Cell Therapeutics, société californienne travaillant sur les cellules souches  a demandé à la Federal Food & Drug Administration l’autorisation de lancer une étude de phase I pour un traitement de l’amyotrophie spinale.

La thérapie a été mise au point en collaboration avec plusieurs unités de l’Université de Californie Irvine travaillant sur les cellules souches et les associations de familles ayant eu des cas de maladie.
Principale cause génétique de décès chez les nourrissons, l’amyotrophie spinale porte atteinte au bon fonctionnement des neurones moteurs dans la moelle épinière. Elle se manifeste par la détérioration des muscles qui contrôlent des gestes vitaux comme ramper, marcher, avaler et respirer.
Il n’existe à ce jour aucun traitement.

Pour en savoir plus :

Communiqué de l’Université of California Irvine
Sur l’amyotrophie spinale – Lasanté Portail Santé