France – Royaume-Uni – USA
Généthon

Une étude internationale multicentrique de thérapie génique pour un déficit immunitaire sévère le syndrome de Wiskott-Aldrich menée à Paris, Londres et Boston.

Généthon, le laboratoire de biothérapie financé par l’AFM grâce aux dons collectés lors du Téléthon, et le Children’s Hospital de Boston annoncent le début d’un partenariat pour la réalisation d’un essai clinique de thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich WAS.

Cette maladie génétique rare est un déficit immunitaire extrêmement grave. Généthon est déjà le promoteur des essais réalisés en parallèle au Great Ormond Street Hospital de Londres et à l’hôpital Necker-Enfants Malades à Paris et il fournira aussi les lots de vecteurs-médicaments utilisés pour cet essai aux Etats-Unis.

Ce vecteur est fabriqué par Généthon à Evry. Réalisés simultanément à Londres, Paris et Boston, ces essais de thérapie génique pour le syndrome de WAS représentent une collaboration unique permettant d’accélérer l’évaluation de nouvelles thérapies de pointe pour des maladies rares.

Pour en savoir plus :
Communiqué de Généthon
Sur le Syndrome de Wiskott-Aldrich voir le site de l’Association I.R.I.S